Dans l’objectif d’améliorer l’efficacité des médicaments, on utilise des nanovecteurs pour encapsuler les principes actifs et les véhiculer vers leurs cibles.

Sur l’exemple du traitement du cancer du foie, il est expliqué comment les nanovecteurs de première génération améliorent l’efficacité, diminuent la toxicité du médicament et réduisent la résistance de certaines tumeurs aux médicaments. Il se prépare des nanovecteurs de deuxième génération qui contournent les défenses du foie, circulent plus longtemps dans le sang et sont capables d’acheminer avec précision les principes actifs vers les régions atteintes. Les nanovecteurs de troisième génération sont maintenant capables de cibler spécifiquement les cellules malades et enfin des molécules squalénisées peuvent traiter des maladies variées.

Des exemples montrent l’efficacité au stade expérimental sur des animaux malades.

La biologie chimique est un domaine de recherche qui a pour objectif de disséquer les processus biologiques dans les cellules et les organismes. La chimie thérapeutique a pour mission de découvrir des médicaments dont la plupart sont de petites molécules se liant à des protéines. Elles utilisent des techniques et des méthodes voisines qui sont expliquées sur des exemples, en particulier pour produire des outils thérapeutiques ou des candidats médicaments. Ces exemples montrent qu’il faut combiner les approches génétiques, biochimiques et chimiques pour élucider la fonction des protéines, identifier et valider les cibles thérapeutiques.

Entre la découverte dans le laboratoire d’un candidat médicament et le moment où, reconnu efficace et sans danger, on le met dans une officine, le cheminement est long et rempli d’obstacles comme le montre cette étude de toutes les étapes. Il est nécessaire de faire interagir les diverses disciplines, les divers métiers, y compris les métiers juridiques et scientifiques. Les parcs scientifiques, les technopôles sont des lieux particulièrement adaptés pour que les contacts personnels soient les plus fructueux et optimiser les chances de succès.

Pour avancer dans la connaissance de l’ensemble de nos gènes, contenus dans la molécule d’ADN, une méthode consiste à cibler et à agir sur ces gènes pour qu’ils ne s’expriment pas normalement. Cette méthode peut être appliquée en thérapie génique et de façon plus générale dans les manipulations génétiques. Les chimistes recherchent les oligonucléotides capables de reconnaître sélectivement les séquences sur la double hélice de l’ADN et en déduisent différentes méthodes pour les modifier. Les nombreux exemples présentés montrent la richesse potentielle des applications notamment en biologie mais aussi pour des applications qui seront développées dans le futur.

Après l’analyse des facteurs qui ralentissent la production de nouveaux médicaments par l’industrie pharmaceutique, sont présentées les perspectives d’évolutions scientifiques. L’intérêt de la nouvelle voie des molécules hybrides (molécules présentant deux parties pharmacologiquement actives) est expliqué à partir de deux exemples : un traitement anticancéreux et un traitement contre le paludisme.

La compréhension des mécanismes du vivant fait partie des axes majeurs de la recherche du domaine de la santé. Beaucoup a été fait, mais beaucoup reste à faire pour comprendre la chimie du vivant, c’est-à-dire l'ensemble des réactions qui interviennent dans le fonctionnement de nos cellules et de nos organes. De plus, se développe une chimie pour le vivant qui élabore de nouvelles méthodes et construit de nouveaux objets (molécules, matériaux) pour faciliter la compréhension du vivant, mais aussi pour intervenir dans certains de ses dysfonctionnements (médicaments, matériaux pour les prothèses, produits pour le diagnostic).

La chimie d’après le vivant est la chimie biomimétique ou bio-inspirée. Ces trois domaines sont expliqués à partir de nombreux exemples.

Chimie et biologie sont en dialogue constant pour faire progresser la connaissance, en particulier pour la découverte de nouvelles molécules dans le domaine de la santé. À partir de l’exemple du tamoxifen pour le cancer du sein, on verra comment, pont entre la chimie et la biologie, la biologie structurale est un outil pour l’industrie pharmaceutique pour découvrir de nouveaux médicaments. De même l’exemple de la néomycine est utilisé pour montrer comment la biologie structurale permet de prédire des molécules actives pour contourner la biorésistance et guider ainsi la chimie de synthèse.

La définition in situ des molécules thérapeutiques faite à partir du fonctionnement même des systèmes vivants fournit aux collaborations entre chimistes et biologistes une voie prometteuse vers les traitements pharmacologiques des maladies.