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Mots-clés : ADN, édition de gène, TALEN, CRISPR, zinc finger nuclease, méganucléase, thérapie génique

L’ADN est présent dans tous les organismes vivants (humain, animal, plante, bactérie) et fut identifié et isolé en 1869, mais ce n’est qu’au XXe siècle que la structure de l'ADN est découverte ouvrant la voie à sa manipulation. Les années 1970 marquent le début du génie génétique avec la modification du génome des bactéries. Facteurs de coagulation, insuline et hormone de croissance sont ainsi aujourd’hui produits par ces techniques. L’année 1992 peut être considérée comme la date anniversaire de la technologie d’édition des gènes avec le premier brevet utilisant des ciseaux moléculaires pour modifier un génome.

Les outils se sont depuis diversifiés : méganucléase, puis protéine à doigts de zinc, enfin TALEN et CRISPR sont aujourd’hui capables de faire des coupures ciblées à presque n'importe quelle position du génome. Une fois la coupure faite, les mécanismes de réparation cellulaire entrent en jeu et réparent la cassure. Selon le type de réparation il est possible d’inactiver un gène, de corriger une mutation délétère, ou même de remplacer le gène ciblé par un autre.

L’édition de génomes est en train de révolutionner la biologie tant ses applications sont diverses et multiples. On l’utilise par exemple pour modifier les génomes d'organismes modèles ou pour améliorer des organismes destinés à des applications biotechnologiques, telles que les plantes ou le bétail. En médecine, déjà en clinique pour traiter certains cancers et maladies génétiques, elle deviendra très certainement une pratique clinique courante. Mais s'il est possible de modifier le génome humain pour traiter des maladies, il est aussi possible de modifier les caractéristiques du fœtus. L’édition du génome humain est un outil très puissant qui nécessite une réflexion approfondie sur ses conséquences.

Vidéo de la conférence (durée 25:23)
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Auteur(s) : D'après la conférence de Philippe Duchateau, directeur scientifique, CELLECTIS
Source : Colloque Chimie et nouvelles thérapies, 13 novembre 2019, Fondation de la Maison de la chimie
Niveau de lecture : pour tous
Nature de la ressource : article + conférence